Access

You are not currently logged in.

Access your personal account or get JSTOR access through your library or other institution:

login

Log in to your personal account or through your institution.

If You Use a Screen Reader

This content is available through Read Online (Free) program, which relies on page scans. Since scans are not currently available to screen readers, please contact JSTOR User Support for access. We'll provide a PDF copy for your screen reader.

Design and Analysis of Phase II Cancer Trials: A Review of Statistical Methods and Guidelines for Medical Researchers

L. Mariani and E. Marubini
International Statistical Review / Revue Internationale de Statistique
Vol. 64, No. 1 (Apr., 1996), pp. 61-88
DOI: 10.2307/1403424
Stable URL: http://www.jstor.org/stable/1403424
Page Count: 28
  • Read Online (Free)
  • Download ($12.00)
  • Subscribe ($19.50)
  • Cite this Item
Since scans are not currently available to screen readers, please contact JSTOR User Support for access. We'll provide a PDF copy for your screen reader.
Design and Analysis of Phase II Cancer Trials: A Review of Statistical Methods and Guidelines for Medical Researchers
Preview not available

Abstract

A number of statistical methods have been proposed in the last three decades for the design and analysis of phase II trials in the oncological field. Herein, a review of these methods is supplied. Practical guidelines for the proper choice of study design and some worked examples are also given. Based on this material, it appears that one-sample studies are likely to yield reliable results in early phase II testing or when the trial is of a comparative nature, provided that an accurate estimate of the response rate is available for standard treatment. Multi-stage designs are useful for reducing, on the average, the number of patients required. In situations different from those cited herein, controlled trials are preferable but require a larger number of patients. This drawback can be lessened through inclusion in the analysis of information from historical controls or the adoption of early stopping rules. /// Dans les trois dernières décennies, plusieurs méthodes statistiques ont été proposées en oncologie pour le plan et l'analyse des essais thérapeutiques de phase II. Cet article est la présentation de l'ensemble des méthodes proposées dans la litterature. De même, nous donnons le développement de quelques exemples et des indications pratiques pour la choix approprié d'un plan d'essai. A ce propos, on remarque que: 1) les essais non-controlées produisent génèralement des résultats fiables pour les essais initiaux de phase II et pour les essais comparatifs; pour les essais comparatifs, il doit exister une estimation soignée du taux de réponse avec le traitement standard; 2) l'analyse séquentielle de groupes est utile pour réduire le nombre de patients nécessaires en moyenne dans l'essai thérapeutique. Dans d'autres situations, les essais contrôlées sont préférables mais ils demandent un plus grand nombre de sujets. Cependant, l'adoption d'analyses intermediaires ou l'analyse basée sur le contrôle historique peuvent le reduire.

Page Thumbnails

  • Thumbnail: Page 
[61]
    [61]
  • Thumbnail: Page 
62
    62
  • Thumbnail: Page 
63
    63
  • Thumbnail: Page 
64
    64
  • Thumbnail: Page 
65
    65
  • Thumbnail: Page 
66
    66
  • Thumbnail: Page 
67
    67
  • Thumbnail: Page 
68
    68
  • Thumbnail: Page 
69
    69
  • Thumbnail: Page 
70
    70
  • Thumbnail: Page 
71
    71
  • Thumbnail: Page 
72
    72
  • Thumbnail: Page 
73
    73
  • Thumbnail: Page 
74
    74
  • Thumbnail: Page 
75
    75
  • Thumbnail: Page 
76
    76
  • Thumbnail: Page 
77
    77
  • Thumbnail: Page 
78
    78
  • Thumbnail: Page 
79
    79
  • Thumbnail: Page 
80
    80
  • Thumbnail: Page 
81
    81
  • Thumbnail: Page 
82
    82
  • Thumbnail: Page 
83
    83
  • Thumbnail: Page 
84
    84
  • Thumbnail: Page 
85
    85
  • Thumbnail: Page 
86
    86
  • Thumbnail: Page 
87
    87
  • Thumbnail: Page 
88
    88